【香港商報訊】中國科學院科學傳播局30日發布消息說，中國科學家領銜的國際研究團隊經過4年努力，首次利用基因編輯技術（CRISPR/Cas9）和體細胞核移植技術，成功培育出世界首例亨廷頓舞蹈病基因「敲入」豬，精準地模擬出人類神經退行性疾病。這一重要科研成果於北京時間3月30日在線發表在生物學頂尖學術期刊《細胞》上，該研究為開發治療亨廷頓舞蹈病的新手段提供了穩定、可靠的動物模型，也為培育其它神經退行性疾病大動物模型提供了技術範本和理論依據。論文共同通訊作者為暨南大學粵港澳中樞神經再生研究院李曉江教授、中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院賴良學研究員、美國Emory大學李世華（ShihuaLi）教授。
「亨廷頓舞蹈病」是一種主要影響中老年人的神經退行性疾病，由亨廷頓基因發生變异引起。患者的大腦神經細胞受損，無法控制機體運動，表現為顫搐等舞蹈症狀，最終可能導致患者過早死亡。
專家：里程碑式發現
專家表示，神經疾病基因「敲入」豬的成功，將推動中國發展出大動物疾病模型的醫藥研發產業鏈，促進針對阿爾茨海默病、帕金森症等神經退行性疾病，以及免疫缺陷、腫瘤、代謝性疾病的新藥研發進程。同時，該動物模型可用於干細胞治療等手段的臨床前評價，最終造福於人類。多年從事研究亨廷頓病的權威專家、美國加州大學洛杉磯分校楊向東教授認為，亨廷頓舞蹈病基因「敲入」豬的建立是神經退行性疾病研究領域中一個里程碑式的發現，將使科學家能更深入了解神經細胞死亡的機制及尋找有效的治療方法。
